“Quando qualche tempo fa alcune famiglie furono costrette ad avviare raccolte di fondi per consentire la somministrazione da parte del sistema sanitario nazionale di farmaci anti SMA ai loro piccoli, ho assistito in silenzio a tante strumentalizzazioni della sofferenza di queste famiglie e contemporaneamente ho avviato con AIFA e con il Dipartimento della Salute della Regione un approfondimento di tutta la materia per uscire da una situazione paradossale che impediva l’uso del farmaco ai bambini che avessero già compiuto 6 mesi. Assieme ad altre Regioni italiane abbiamo avviato una interlocuzione con AIFA che sin dal novembre 2020 ha avviato lo studio per estendere la terapia genica per SMA1 anche oltre i limiti di età precedentemente individuati”. A parlare è il presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano.
“In questo modo – prosegue il governatore – è stata autorizzata la rimborsabilità di Zolgensma per i bambini che ne sono affetti purché siano ancora sotto i 13,5 Kg di peso. È stato inoltre ottenuto anche grazie all’Azienda produttrice, l’uso gratuito del farmaco ai bambini tra 13,5 e 21 Kg all’interno di studi clinici controllati. La Puglia, il 12 gennaio scorso, è stata tra le prime regioni italiane a infondere questo farmaco ad un bambino di tre mesi grazie al supporto tecnico scientifico del Coordinamento Malattie Rare di AReSS, coordinato dalla dottoressa Giuseppina Annicchiarico che aveva seguito tutte le fasi della organizzazione della nuova procedura di cura”.
“La Puglia aveva quindi già messo in condizione i propri centri Malattie Rare di poter utilizzare la terapia genica – dice Emiliano -. La risoluzione di questa vicenda è una bella notizia per tutti noi italiani perché ripristina quel concetto di uguaglianza tra bambini italiani e bambini europei che sembrava essersi smarrito, ponendo rimedio e riallineando l’Italia agli altri paesi, e perché ancora una volta la Puglia, con il Coordinamento Malattie Rare, si mostra già preparata e in grado di far fronte alle novità”.
“La sicurezza di accesso alle cure, a fronte di grandi nuove speranze per una migliore qualità di vita dei bambini e delle persone pugliesi con malattie rare – conclude – ha costituito sempre il faro verso il quale orientare le nostre azioni. Ricordiamo che la Puglia ha investito moltissimo in questo delicato settore, un settore purtroppo facile da dimenticare per l’esiguità dei numeri per ogni specifica malattia. Oggi però possiamo dire che la Rete Malattie Rare in Puglia è una realtà riconosciuta a livello nazionale e di questo siamo orgogliosi”. La Rete Malattie Rare pugliese sostiene i percorsi specifici di 22.559 malati rari che soffrono di circa 2.000 diverse malattie, ognuna con proprie e singolari specificità.
