“Zolgensma è un farmaco innovativo da poco introdotto sul mercato. Si tratta di una terapia genica per i malati di Sma1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) che può cambiare significativamente il decorso della malattia. Del farmaco si è parlato molto negli scorsi mesi, avendo fatto scalpore il suo costo, di oltre due milioni di dollari. Ma, chiaramente, il problema non è il prezzo. Il fatto è che il farmaco ha dimostrato di essere efficace solo nelle fasi iniziali della malattia, cioè in bambini molto piccoli”.
Lo scrive su facebook l’assessore dimissionario Pierluigi Lopalco, replicando alle critiche ricevute da diversi esponenti politici per la sua posizione contraria alla somministrazione della terapia genica a due bimbi pugliesi affetti da Sma1. Tra i motivi delle sue dimissioni c’è anche questa vicenda che lo divide dal governatore Emiliano. “Anche in Puglia – precisa – è stato somministrato a bambini che si trovavano nelle condizioni indicate da Aifa. Senza badare a spese, perché davanti alla salute dei bambini i bilanci si trova il modo di farli quadrare. Diverse famiglie hanno chiesto di avere accesso al farmaco, anche se non rientravano nelle indicazioni d’uso. A queste famiglie va tutta la mia vicinanza e comprensione”.
“Per due di queste famiglie pugliesi – aggiunge – si era aperta la possibilità di andare in un ospedale americano che avrebbe acconsentito alla somministrazione del farmaco anche se le condizioni cliniche dei bambini (la presenza di tracheostomia) indicavano una fase molto avanzata della malattia e quindi ne escludessero l’uso in base alle indicazioni degli enti regolatori”.
“Nei giorni scorsi – conclude Lopalco – un medico, in Italia, sotto le enormi pressioni del caso, si è detto disponibile a prescrivere il farmaco, dichiarando esplicitamente che è l’ultima volta che lo farà, per non creare un pericoloso precedente. Per fare questo, i genitori dovranno anche firmare un documento che va ben al di là di un consenso informato ma è una vera e propria liberatoria per ogni responsabilità legata agli eventi avversi prodotti dal farmaco dalla sospensione delle altre terapie in corso, necessaria per somministrare Zolgensma”. “Non essendo rimborsabile dal servizio sanitario regionale, il Governo regionale dovrà trovare un escamotage amministrativo per pagare le spese affrontate dalla famiglia per l’acquisto del farmaco. E’ una scelta politica nel merito della quale non entro – conclude – Tutta questa vicenda è molto triste e, purtroppo, già vista (Stamina docet)”.
